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lunedì 13 maggio 2019

OMAR Osservatorio Malattie Rare

Fenilchetonuria, approvazione europea per la terapia enzimatica sostitutiva

BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione di pegvaliase per via iniettiva ad un dosaggio fino a 60 mg una volta al giorno, per ridurre la concentrazione ematica di fenilalanina (Phe) in pazienti affetti da fenilchetonuria (PKU), di età pari o superiore a 16 anni, che non hanno un adeguato controllo della fenilalanina (Phe) nel sangue (livelli di Phe superiori a 600 micromol/L) nonostante un precedente trattamento con le opzioni terapeutiche disponibili.