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lunedì 14 gennaio 2019

Chiamato organoide neuronale spinale, consentirà di studiare la neurodegenerazione associata alla malattia e testare possibili terapie
Singapore – Un modello cellulare tridimensionale, derivato dalle cellule staminali, in grado di 'mimare' i motoneuroni dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) può diventare uno strumento fisiologico migliore per studiare i meccanismi della malattia e identificare i candidati al trattamento. Lo studio, coordinato dai ricercatori della National University di Singapore, è stato pubblicato sulla rivista Cell Death & Disease.
Nella maggior parte dei casi, la SMA è causata da mutazioni nel gene SMN1 che portano a un forte calo nei livelli della proteina SMN (Survival Motor Neuron). Sebbene questa proteina sia prodotta da molti tessuti corporei, resta da comprendere appieno perché i motoneuroni siano le cellule più gravemente colpite dal deficit di SMN. Basandosi su studi condotti su animali e sul fatto che l'insorgenza della SMA possa verificarsi nei primi mesi di vita, è stato proposto che la malattia possa essere anche un disordine dello sviluppo neurologico, “dove i motoneuroni nel midollo spinale non si formano correttamente, e quelli che sopravvivono degenerano rapidamente dopo la nascita”, spiegano gli autori del nuovo studio. Questa ipotesi, tuttavia, rimane controversa.