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giovedì 6 dicembre 2018

Il trattamento sperimentale ha portato a una riduzione significativa sia nei sanguinamenti che nelle infusioni di Fattore VIII
Philadelphia (U.S.A.) – Prosegue lo studio clinico di Fase I/II sulla terapia genica sperimentale SPK-8011 nell'emofilia A. I dati preliminari aggiornati sui primi 12 partecipanti al trial sono stati presentati in occasione del 60° Congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH) dal Principal Investigator dello studio, la dott.ssa Lindsey A. George, della Divisione di Ematologia del Children's Hospital di Philadelphia.
I 12 partecipanti allo studio di Fase I/II hanno ricevuto una singola somministrazione del farmaco sperimentale SPK-8011, di cui due alla dose di 5x1011 genomi vettoriali (vg) per kg di peso corporeo, tre alla dose di 1x1012 vg/kg e sette alla dose di 2x1012 vg/kg. Alla data del 2 novembre 2018, non è stata osservata la comparsa di inibitori, di eventi trombotici o di aumento delle transaminasi persistente o non risolto, in un follow-up di dati cumulativo di 9,7 anni.