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martedì 18 dicembre 2018

Tutti i pazienti trattati hanno mostrato un aumento nei livelli di emoglobina che ha consentito di ridurre o eliminare il bisogno di trasfusioni di sangue
Cambridge (USA) – Al 60esimo Meeting Annuale dell’American Society of Hematology (ASH), svoltosi a San Diego (California) dal 1° al 4 dicembre, bluebird bio ha annunciato nuovi risultati positivi provenienti dagli studi clinici di Fase III Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212), condotti per valutare l'impiego della terapia genica a base di LentiGlobin™ nel trattamento di pazienti con beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT).
La beta talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una patologia ereditaria provocata da una mutazione nel gene della beta-globina che provoca un’inefficace produzione di globuli rossi, tale per cui le persone affette dalla condizione necessitano di ripetute trasfusioni di sangue per tutta la vita, allo scopo di tenere sotto controllo il quadro sintomatologico. Questo tipo di terapia è correlata ad importanti rischi a lungo termine, come, ad esempio, un eccessivo accumulo di ferro.