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martedì 27 novembre 2018

La biotech statunitense ha sviluppato un approccio che sfrutta la tecnica di editing genomico in combinazione con nanoparticelle lipidiche.
Interessanti i risultati preliminari ottenuti su modelli animali
Dati promettenti per il futuro del trattamento dell’amiloidosi da accumulo di transtiretina (amiloidosi ATTR) derivano da un nuovo programma terapeutico basato sull’utilizzo della tecnica CRISPR-Cas9, programma che la casa farmaceutica Intellia Therapeutics ha sviluppato e recentemente testato su esemplari di scimmia. I risultati preliminari di questa sperimentazione su modello animale sono stati presentati al 26° Congresso Annuale della European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT), tenutosi lo scorso mese di ottobre a Losanna (Svizzera).
Per amiloidosi da accumulo di transtiretina si intende una rara forma ereditaria di amiloidosi. La patologia è provocata da una specifica alterazione genetica che determina un accumulo dannoso della proteina transtiretina in diversi organi, principalmente il cuore e i nervi che regolano la sensibilità degli arti inferiori e superiori. A produrre la maggior parte della proteina TTR sono le cellule del fegato, organo che si presta, perciò, ad essere un ottimale bersaglio per potenziali terapie dirette a ridurre la produzione di transtiretina da parte dell'organismo.