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giovedì 6 settembre 2018







Lo studio sarà condotto in Germania con l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia di CTX001, trattamento sperimentale basato sull’editing genomico

Lo scorso dicembre, Vertex e CRISPR Therapeutics avevano avanzato formale richiesta per poter avviare, nel 2018, una doppia sperimentazione clinica con CTX001: una in Europa, per la beta talassemia, e un’altra negli Stati Uniti, per l’anemia falciforme. Mentre la FDA ha provvisoriamente sospeso la richiesta di autorizzazione per il trial statunitense, da parte europea è invece arrivato il semaforo verde, e l’avvio dello studio clinico è stato ufficializzato con la sua pubblicazione, lo scorso 31 agosto, sul sito clinicaltrials.gov.
La beta talassemia, patologia degenerativa che rientra nelle emopatie ereditarie recessive è causata da una mutazione nel gene HBB che riduce la sintesi di emoglobina, con un conseguente grave difetto di trasporto dell'ossigeno nel sangue. La beta talassemia trasfusione-dipendente richiede trasfusioni croniche di sangue a vita, trasfusioni che sono essenziali per la sopravvivenza ma che sono anche associate a gravi complicazioni mediche, come l'insufficienza d'organo da sovraccarico di ferro.