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mercoledì 13 giugno 2018







Sangamo annuncia l'arruolamento di pazienti per la sperimentazione di SB-318 per la MPS I e SB-913 per la MPS II, trattamenti di editing del genoma in vivo con nucleasi a dita di zinco
Richmond (U.S.A.) – Sangamo Therapeutics ha annunciato che l'Agenzia di regolamentazione dei prodotti medicinali e sanitari del Regno Unito (MHRA) ha concesso l'autorizzazione alla sperimentazione clinica (CTA) per l'arruolamento di soggetti in sperimentazioni di Fase I/II su SB-318 e SB-913, trattamenti di editing del genoma in vivo con nucleasi a dita di zinco (ZFN) sviluppati, rispettivamente, per la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) e di tipo II (MPS II).
“I pazienti con MPS I e MPS II hanno pochissime opzioni di trattamento, e siamo entusiasti di estendere l'accesso ai nostri studi clinici al Regno Unito”, ha affermato il dr. Edward Conner, responsabile dello staff medico di Sangamo. “Siamo soddisfatti per la rapida risposta della MHRA alle nostre domande di CTA e lavoreremo a stretto contatto con loro per far progredire la nostra valutazione dei trattamenti di editing del genoma con nucleasi a dita di zinco nelle popolazioni di pazienti più giovani, per le quali crediamo che il bisogno e i potenziali benefici siano maggiori”.